BioMarin Pharmaceutical, Inc. se consacre au développement et à la commercialisation de thérapies pour les personnes atteintes de maladies rares et d'affections médicales graves et potentiellement mortelles. Le portefeuille de la société se compose de produits commerciaux et de plusieurs produits candidats cliniques et précliniques pour le traitement de diverses maladies. Ses produits en pipeline comprennent Valoctocogene roxaparvovec, Vosoritide et BMN 307. La société a été fondée en mars 1997 et son siège social est situé à San Rafael, en Californie.
BioMarin a développé et commercialisé quatre produits au cours de cette période. Avec plus de 700 employés et un siège social en Californie, la recherche clinique est menée à l'échelle internationale et se concentre principalement sur les maladies génétiques orphelines rares. La stratégie consiste à fournir un accès rapide au traitement pour les patients ayant de sérieux besoins médicaux non satisfaits, en optimisant une biologie puissante avec un potentiel démontré et une clarté de développement, en accélérant le processus d'approbation, le développement stratégique du pipeline. Elle mène des opérations commerciales aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine, au Moyen-Orient et en Asie-Pacifique.
L’action se négocie au Nasdaq sous le symbole BMRN.
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