Tra le società biofarmaceutiche americane è possibile investire in Arrowhead Pharmaceuticals Inc., un'azienda con sede a Pasadena, in California (USA). Fondata nel 1989 e operante a livello internazionale, la compagnia fa ricerca in malattie genetiche rare e difficili da trattare, tramite l'utilizzo della terapia genica. L'azienda utilizza la chimica dell'acido ribonucleico (RNA) per creare terapie innovative, al fine di inibire i geni che causano malattie intrattabili.
Ci sono vari prodotti nella pipeline dell'azienda in diverse fasi dello sviluppo clinico; tra questi figurano terapie per affrontare l'ipertrigliceridemia, la dislipidemia, le malattie del fegato, la fibrosi cistica, la BPCO, il carcinoma a cellule renali, le malattie cardiovascolari, l'epatite B e la distrofia muscolare. La società sta anche lavorando allo sviluppo di ARO-COV per creare una terapia efficace sul coronavirus che causa il COVID-19.
La molecola Targeted RNAi dell'azienda, distribuita come piattaforma TRiMTM, mira a consentire il targeting specifico per i tessuti mantenendo un'attività farmacologica ottimale. La tecnologia dell'azienda è finalizzata al trattamento delle malattie genetiche caratterizzate dalla sovrapproduzione di una o più proteine. La compagnia collabora con altre organizzazioni, tra cui Horizon e Janssen, nei suoi sforzi di ricerca. Arrowhead Pharmaceuticals Inc. è quotata al NASDAQ con il simbolo ARWR.
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