BioMarin Pharmaceutical Inc. ist ein führendes globales Biotechnologieunternehmen mit Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien, und Standorten in den USA, Südamerika, Asien und Europa. BioMarin wurde 1997 gegründet und beschäftigt sich mit der Entwicklung und Kommerzialisierung von Therapien für seltene genetische Erkrankungen bei Kindern und Erwachsenen, wobei der Schwerpunkt auf Enzymersatztherapien und verschiedenen Arten der Gentherapie liegt.
Das Unternehmen hat erfolgreich verschiedene Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen wie Achondroplasie, Phenylketonurie, Morquio-A-Syndrom und die CLN2-Krankheit auf den Markt gebracht. Weitere Produkte befinden sich in verschiedenen Forschungsstadien in der Pipeline des Unternehmens. BioMarin besitzt und betreibt eigene Produktionsanlagen, die ein hohes Maß an Qualitätskontrolle und Effizienz in seinem Herstellungsprozess ermöglichen. Zu diesen Einrichtungen gehören drei aktuelle Good Manufacturing Practices (cGMP)-Werke in Novato, Kalifornien, und Shanbally (Irland).
Das Unternehmen beschäftigt weltweit rund 3.000 Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen. Forbes hat BioMarin 2019 zu einem der besten mittelständischen Arbeitgeber Amerikas gekürt. Das Unternehmen besitzt verschiedene Tochterunternehmen, darunter Prosensa, BioMarin Europe Ltd., Zacharon Pharmaceuticals Inc., Glyko Inc., Huxley Pharmaceuticals Inc., und LEAD Therapeutics Inc. Das Unternehmen ist an der NASDAQ notiert und wird dort unter dem Aktiensymbol BMRN gehandelt.
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