Ionis Pharmaceuticals Inc. ist ein amerikanisches Biotechnologieunternehmen mit Sitz in Carlsbad, Kalifornien, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung von RNA-gerichteten Therapeutika spezialisiert hat. Die Produkte des Unternehmens richten sich an Patienten, die an einer Reihe lebensgefährlichen Krankheiten leiden, für die sich andere Therapieansätze entweder nicht bewährt haben oder nicht existieren, wie zum Beispiel SMA, hATTR und FCS. Das Unternehmen wurde 1989 gegründet.
Das Unternehmen konzentriert sich hauptsächlich auf zwei Kernforschungsbereiche: Neurologie und Kardiometabolik. Zu den im Handel erhältlichen Arzneimitteln des Unternehmens gehören SPINRAZA zur Behandlung von Patienten jeden Alters mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und TEGSEDI zur Behandlung von Patienten mit Polyneuropathie aufgrund hereditärer Transthyretin-Amyloidose (hATTR). Beides sind potenziell tödliche Krankheiten.
Die Therapeutika des Unternehmens basieren auf der Antisense-Technologie, bei der sich Medikamente an RNA-Stränge anlagern, um diese daran zu hindern, krankheitserregende Proteine zu produzieren. Auf diese Weise ist es theoretisch möglich, eine Therapie zu entwickeln, die Krankheiten bekämpft, ohne gesunde Zellen zu schädigen. Ionis verfügt über eine solide Pipeline von Medikamenten in der Entwicklung, die auf neurodegenerative Erkrankungen, kardiometabolische Erkrankungen und Krebs abzielen. Das Unternehmen ist an der NASDAQ in New York gelistet. Unter dem Aktiensymbol IONS kann man die Aktien des Unternehmens kaufen und verkaufen.
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