Intellia Therapeutics Inc NTLA

Intellia Therapeutics Inc. ist ein amerikanisches Biotechnologieunternehmen, das klinische Studien durchführt. Der Schwerpunkt liegt auf Gen-Editierung und der Entwicklung von Therapeutika basierend auf einem einzigartigen biologischen Gen-Editing-Tool namens CRISPR. Dabei handelt es sich um eine Technologie zur Genom-Editierung, bei der ausgewählte Sequenzen von Genom verändert werden. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Entwicklung von Produkten, die Patienten helfen sollen, die an verschiedenen Erkrankungen wie Krebs, genetischen Störungen, Virusinfektionen und entzündlichen Erkrankungen leiden. Das Unternehmen wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.

Das Unternehmen ist an In-vivo-Programmen beteiligt, die intravenös verabreichtes CRISPR als Therapie verwenden, um eine präzise Bearbeitung von krankheitsverursachenden Genen direkt in bestimmten Zielgeweben zu ermöglichen. Und an Ex-vivo-Programmen, die CRISPR verwenden, um neue Therapien mit manipulierten menschlichen Zellen zu entwickeln. Diese können dann zur Behandlung von Krebs und Autoimmunerkrankungen verabreicht werden.

Jede Behandlung besteht aus einem Partikel, das speziell entwickelt wurde, um zum Beispiel der Leber ein einfaches, zweiteiliges Genom-Editing-System zuzuführen: die Boten-RNA, die das Cas9-Protein kodiert und die RNA zum Zielgen leitet. Die Aktien des Unternehmens werden an der NASDAQ in New York gehandelt, wo sie unter dem Aktiensymbol NTLA notiert sind.

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