Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ist ein amerikanisches biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Pasadena, Kalifornien. Das 1989 gegründete und international tätige Unternehmen arbeitet an der Entwicklung verschiedener Behandlungen für seltene und schwer zu behandelnde genetische Erkrankungen, die durch den Einsatz von Gentherapie entwickelt werden. Das Unternehmen verwendet die Chemie der Ribonukleinsäure (RNA), um Therapien zu entwickeln, die den RNA-Interferenzmechanismus auslösen, um die Gene zu hemmen, die hartnäckige Krankheiten verursachen.
In der Pipeline des Unternehmens befinden sich verschiedene Produkte in verschiedenen Stadien der klinischen Entwicklung. Darunter Therapien zur Behandlung von Hypertriglyzeridämie, Dyslipidämie, Lebererkrankungen, Mukoviszidose, COPD, Nierenzellkarzinom, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Hepatitis B und Muskeldystrophie. Das Unternehmen arbeitet auch an der Entwicklung von ARO-COV, um eine Therapie gegen das Coronavirus zu entwickeln.
Das Targeted RNAi Molecule des Unternehmens, das als TRiMTM-Plattform vermarktet wird, zielt darauf ab, gewebespezifisches Targeting zu ermöglichen und gleichzeitig eine optimale pharmakologische Aktivität beizubehalten. Die Technologie des Unternehmens konzentriert sich in erster Linie darauf, die Herausforderung der Behandlung genetischer Krankheiten zu bewältigen, die durch die Überproduktion eines oder mehrerer Proteine gekennzeichnet sind. Das Unternehmen arbeitet bei seinen Forschungsbemühungen mit anderen Organisationen, darunter Horizon und Janssen, zusammen. Arrowhead Pharmaceuticals Inc. ist an der NASDAQ unter dem Aktiensymbol ARWR gelistet.
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