CRISPR: la tecnologia vincitrice del Premio Nobel che potrebbe potenzialmente curare tutto

Immagina di poter cancellare il cancro dal tuo DNA proprio come elimineresti una parola da un documento sul tuo computer. Oppure copiare un certo gene e incollarlo nel corpo di un’altra persona, dandole quel tratto genetico. Sembra fantascienza, ma questa è esattamente la tecnologia CRISPR, che di recente è valsa al suo inventore il Premio Nobel per la chimica.

Cos’è CRISPR?

In parole povere, CRISPR è un paio di “forbici genetiche”, che consentono di tagliare una certa parte di un filamento di DNA, di rimuoverlo o sostituirlo con un altro filamento. Sebbene la tecnologia CRISPR (acronimo che sta per clustered regularly interspaced short palindromic repeats, in italiano brevi ripetizioni palindrome raggruppate e separate a intervalli regolari) sia nota alla scienza già da tanto, sono state le ricercatrici Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna a utilizzare questo meccanismo immunitario dei batteri per l’editing genetico.

Per la loro scoperta e ricerca in materia entrambe hanno vinto il premio Nobel per la chimica nel 2020. Charpentier e Doudna sono due ricercatrici, la prima dell’Unità per la Scienza dei Patogeni dell’Istituto Max Planck (MPUSP) di Berlino e la seconda dell’Università della California, Berkeley. Solo cinque donne prima di loro hanno vinto il premio Nobel in questa categoria. Il loro lavoro potrebbe potenzialmente gettare le basi per il futuro dell’assistenza sanitaria.

Editing genetico con CRISPR: come può cambiare il futuro?

C’è ancora molta ricerca da fare su CRISPR e su come si dovrebbero utilizzare i relativi strumenti di editing del genoma. Tuttavia, gli usi potenziali della tecnologia sono tantissimi e sbalorditivi. Ad esempio, in teoria potrebbe essere utilizzato per curare malattie, “cancellando” il gene che le ha provocate. Le malattie neuro-degenerative, come la SLA o il Parkinson, potrebbero essere potenzialmente eliminate dal codice genetico di una persona anni prima che si verifichino i sintomi.

I difetti genetici rilevati nell’utero potrebbero essere rimossi ancora prima della nascita del bambino. Varie forme di cancro, allergie, diabete e numerose altre patologie potrebbero essere cancellate del tutto. Ma c’è di più, ci sono anche gli usi estetici, fra le opzioni immaginabili quella di cambiare il colore della pelle, dei capelli o degli occhi. Pertanto l’argomento, visto il suo potenziale infinito, è anche controverso.

Nel 2020, con il mondo paralizzato dalla pandemia di coronavirus, CRISPR è stata presa in considerazione come una possibile tecnologia per i test rapidi per il COVID-19.

La popolarità di CRISPR

Il potenziale che porta con sé e il clamore intorno alla tecnologia hanno reso CRISPR uno dei temi scientifici attualmente più interessanti al mondo. Non c’è da meravigliarsi, quindi, che la tecnologia si sia fatta strada nella cultura popolare. Alcuni documentari destinati al grande pubblico si sono occupati dell’argomento, come l’episodio Designer DNA della serie Explained su Netflix, il programma televisivo Biohackers, e il documentario vincitore di numerosi premi Human Nature.

Le società che stanno sviluppando la tecnologia CRISPR

Bristol Myers Squibb

Questa società farmaceutica americana ha fatto forti investimenti nel campo del CRISPR per la cura del cancro. Nel 2020, la società ha annunciato un pagamento di $65 milioni e un investimento di $15 milioni nella start-up Repare Therapeutics, che utilizza CRISPR per sviluppare diverse terapie volte a curare ed eliminare il cancro.

Cellectis

Questa società francese sviluppa terapie per il cancro utilizzando CRISPR. La tecnologia di Cellectis utilizza la tecnologia per modificare le cellule T in donatori sani, assicurandosi che siano compatibili con il ricevente. Le cellule del donatore che producono anticorpi vengono quindi utilizzate per attaccare e distruggere le cellule leucemiche nel corpo del paziente.

Editas Medicine

Questa società americana sta cercando di curare una causa di cecità utilizzando CRISPR. Editas intende eseguire studi clinici utilizzando CRISPR, progettata per trattare l’amaurosi congenita di Leber, una rara malattia genetica che porta alla cecità.

Intellia Therapeutics

Questa nuova società si occupa esclusivamente di CRISPR. Intellia utilizza CRISPR per sviluppare cure per tumori, disturbi genetici, disturbi infiammatori, infezioni virali e altro ancora.

Sangamo Therapeutics

A Sangamo si deve il primo studio di editing genetico in vivo al mondo. Tra le sue numerose attività, l’azienda sta compiendo ricerche su terapie CRISPR che potrebbero potenzialmente rendere le persone immuni dall’HIV.

Vertex

Da oltre 30 anni, questa società di Boston è in prima linea nella ricerca per la cura della fibrosi cistica (CF). Vertex non si tira indietro quando si tratta di esplorare nuovi modi di curare una patologia, e nel 2020 ha annunciato di aver avviato una partnership per sviluppare terapie basate sulla tecnologia CRISPR per la fibrosi cistica.

La possibile influenza di CRISPR su altri mercati

Oltre all’ovvio impatto che CRISPR ha sui settori delle biotecnologie e delle tecnologie mediche, ci sono diversi altri segmenti di mercato che potrebbero potenzialmente essere influenzati da CRISPR, tra cui:

  • L’industria farmaceutica — le aziende che utilizzano CRISPR per sviluppare nuove terapie saranno ovviamente influenzate dalla nuova tecnologia, ma essa avrà un impatto anche su altre aziende. Ad esempio, se una soluzione basata su CRISPR curasse il il diabete, molte aziende che sviluppano farmaci per il diabete potrebbero dover ripensare i loro modelli di business.
  • Assicurazioni — in parole semplici, se una compagnia di assicurazione sa che un cliente non avrà mai una determinata malattia, come il cancro o il Parkinson, sarà molto più facile offrire prezzi più bassi per le polizze di assicurazione sulla salute e sulla vita.
  • Settore della cosmesi — sia il settore dei cosmetici di consumo che quello della chirurgia cosmetica potrebbero risentire della tecnologia CRISPR. Potrebbe ad esempio rendere obsoleti prodotti e procedure utilizzati per ridurre l’acne.
  • Settore degli integratori alimentari — questo settore dipende molto da alcune carenze provocate da disturbi genetici e dalle scelte alimentari di ciascuno.
  • Tecnologie alimentari — utilizzare l’ingegneria genetica su colture e animali da allevamento non è un approccio nuovo. CRISPR, però, potrebbe rendere questi cambiamenti più rapidi e precisi, oltre a offrire nuove possibilità per prodotti, tra cui latticini e carne, migliori e più sani.

Come investire in CRISPR

Naturalmente, visto l’incredibile impatto potenziale su un’ampia gamma di settori, CRISPR presenta anche molte opportunità di investimento. Per offrire agli investitori un’esposizione alle società che si occupano di questa tecnologia, eToro ha creato il CRISPR-Tech CopyPortfolio, un portafoglio di investimento tematico, che comprende azioni di società che studiano o utilizzano CRISPR. La strategia di investimento si concentra sia su società farmaceutiche a grande capitalizzazione, sia su imprese che si concentrano unicamente su CRISPR, offrendo agli investitori un’opzione di investimento equilibrata a lungo termine.

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